Cómo llega a su destino
La alternancia de residuos aromáticos y catiónicos permite a la molécula atravesar membranas y concentrarse en la membrana interna mitocondrial, donde interactúa con la cardiolipina, un fosfolípido prácticamente exclusivo de esa localización. Esa selectividad estructural es lo que define a la clase.
Efecto propuesto
Al estabilizar la organización de la cardiolipina, se propone una mejora de la eficiencia de la cadena de transporte de electrones y una reducción de la producción de especies reactivas de oxígeno. Es un mecanismo estructural, no una acción sobre un receptor de señalización.
Programa clínico
Elamipretida ha sido estudiada en ensayos en enfermedades mitocondriales primarias, cardiopatía y patología oftalmológica, con resultados desiguales entre criterios de valoración e indicaciones. Ese es el matiz que suele desaparecer en la comunicación comercial: la existencia de ensayos no equivale a eficacia demostrada.
Compuesto de uso exclusivo en investigación. No aprobado para diagnóstico, tratamiento ni prevención de enfermedades en personas.